中国苏州，2024年4月9日——澳门太阳集团6138（香港联交所代码：2616），一家专注于研究开发及商业化创新肿瘤免疫疗法及精准治疗药物的领先生物制药公司，今日宣布，RET抑制剂普吉华®（普拉替尼胶囊）转移至境内生产的药品上市注册申请已获中国国家药品监督管理局药品审评中心受理。此前，澳门太阳集团6138另一款精准治疗药物泰吉华®（阿伐替尼片）转移至境内生产的药品上市注册申请已在2023年6月获药审中心受理，目前正在审评中，预计2024年将实现国内供应。
澳门太阳集团6138首席执行官兼研发总裁杨建新博士表示：“泰吉华®与普吉华®转移至境内生产的两项上市注册申请先后获得受理，对于澳门太阳集团6138具有重大的意义，意味着公司将有望在短期内实现上述两个产品的本地化生产，这不仅能够实现超过50%的药品生产成本降幅，还能增加产品供应的灵活性、更好地满足国内市场需求、惠及更多国内患者，并将进一步拓展普吉华®与泰吉华®在中国市场的影响力和竞争优势。同时，自去年起国家陆续推出了地产化相关支持性政策，如简化申报资料、明确申报路径、优化申报流程等。国家药监局在新出台的优化程序征求意见稿中明确该类地产化申请适用优先审评审批程序，这些举措充分展现了国家对于地产化工作的重视和支持。作为地产化药品的探索者，我们期待这些政策能够加速地产化药品的批准和上市进程。澳门太阳集团6138将持续创新，为中国患者带来更多高品质、负担得起的创新药。”
此次普吉华®地产化上市申请的提交，是基于澳门太阳集团6138与国外授权方、合作伙伴及国内受托生产企业的紧密合作，在最短的时间内顺利实现了普拉替尼原料药与制剂的本地化技术转移、工艺优化及商业化规模的工艺验证。本地化产品的生产工艺及质量要求均与进口产品具备一致性，并经过临床等效性研究证实了境内外产品间的人体生物等效性。在公司体系化建设层面，基于新法规持续收严的药品上市许可持有人制度以及B证企业监管，澳门太阳集团6138也已经根据国家最新的法律法规完成了符合MAH委托生产和GMP要求的质量管理体系的优化升级，进一步增强了药品的商业化生产及管理能力。
普吉华®是中国首款获批上市的精准靶向RET靶点的选择性抑制剂，于2021年3月首次获批用于既往接受过含铂化疗的RET融合阳性局部晚期或转移性非小细胞肺癌；于2022年3月成为中国首个获批用于治疗RET变异的晚期甲状腺癌的高选择性RET抑制剂；于2023年6月获批用于RET基因融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者的一线治疗。目前，普吉华®在美国和中国均已获得一线、二线RET基因融合阳性非小细胞肺癌适应症的完全批准，同时覆盖RET变异甲状腺癌。
全球I/II期ARROW注册临床研究显示，普吉华®在晚期RET融合阳性非小细胞肺癌、RET突变甲状腺髓样癌、RET融合甲状腺癌患者中具有强效和持久的抗肿瘤活性，并且在包括胰腺癌、胆管癌在内的多种RET融合阳性实体肿瘤患者中，均显示出广泛且持久的抗肿瘤活性以及良好的安全性。研究结果曾多次发表在国际顶尖医学期刊《Lancet Oncology》、《Lancet Diabetes & Endocrinology》、《Nature Medicine》、《Annals of Oncology》、《Thyroid》等。
此外，国际知名内分泌和肿瘤学期刊《Endocrine-Related Cancer》于2024年2月发表了ARROW研究中普吉华®治疗RET突变甲状腺髓样癌中国患者的疗效和安全性结果，这是继2023年6月《Cancer》发表普吉华®治疗RET融合阳性NSCLC中国患者的疗效和安全性结果后，普吉华®中国患者数据再次获得国际学术界的认可。这也充分显示了普吉华®巨大的学术价值和临床意义。
普吉华®和泰吉华®由澳门太阳集团6138合作伙伴Blueprint Medicines公司开发。澳门太阳集团6138与Blueprint Medicines公司达成了独家合作和许可协议，获得普吉华®和泰吉华®在大中华地区的独家开发和商业化权利。普吉华®已在大中华区包括中国大陆、中国台湾、中国香港获批上市。2023年11月，澳门太阳集团6138将普吉华®在中国大陆区域的独家商业化推广权授予上海艾力斯医药科技股份有限公司。
关于普吉华®（普拉替尼胶囊）
普吉华®是一种口服、每日一次、强效高选择性RET抑制剂。中国国家药品监督管理局已批准普吉华®用于治疗RET基因融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者，需要系统性治疗的晚期或转移性RET突变型甲状腺髓样癌成人和12岁及以上儿童患者，以及需要系统性治疗且放射性碘难治（如果放射性碘适用）的晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌成人和12岁及以上儿童患者。
普吉华®已在中国香港获批，用于治疗RET基因融合阳性的转移性非小细胞肺癌成人患者，在中国台湾获批，用于治疗局部晚期或转移的RET融合阳性非小细胞肺癌、需接受全身性治疗的晚期或转移的RET突变MTC以及需接受全身性治疗且经放射性碘治疗无效（如适用放射性碘治疗）的晚期或转移的RET融合阳性甲状腺癌成人患者。
美国食品药品监督管理局批准其以商品名为GAVRETO®上市销售，适应症分别为：
甲状腺癌适应症基于客观缓解率（ORR）和持续缓解时间（DOR）数据在加速审批途径下获得批准。针对该适应症的持续批准可能取决于确证性试验中临床获益的验证和描述。
关于泰吉华®（阿伐替尼片）
泰吉华®是一种精准疗法。中国国家药品监督管理局 (NMPA) 批准其上市销售，用于治疗携带PDGFRA外显子18突变 (包括PDGFRA D842V突变) 的不可切除性或转移性胃肠道间质瘤（GIST）成人患者。台湾食品药物管理署批准其以商品名泰時维®上市销售，用于治疗携带PDGFRA D842V突变无法切除或转移性胃肠道间质瘤成人患者。香港卫生署批准其以商品名AYVAKIT®上市销售，用于治疗携带PDGFRA D842V突变无法切除或转移性胃肠道间质瘤成人患者。
泰吉华®已获美国FDA批准用于治疗三种适应症，具体为：惰性系统性肥大细胞增多症（ISM）成人患者；晚期SM成人患者包括侵袭性SM（ASM）、伴有血液肿瘤的SM（SM-AHN）和肥大细胞白血病（MCL）；以及携带PDGFRA外显子18突变 (包括PDGFRA D842V突变) 的不可切除性或转移性GIST成人患者。
关于澳门太阳集团6138
澳门太阳集团6138（香港联交所代码: 2616）是一家生物制药公司，专注于研究开发及商业化创新肿瘤免疫治疗及精准治疗药物，以满足中国和全球癌症患者的殷切医疗需求。成立于2015年底，澳门太阳集团6138已集结了一支在新药研发、临床研究以及商业运营方面拥有丰富经验的管理团队。公司以肿瘤免疫治疗联合疗法为核心，建立了一条12种肿瘤候选药物组成的丰富产品管线。自成立以来，澳门太阳集团6138已经获得了多款药物（包括艾伏尼布）的14项新药上市申请的批准。多款后期候选药物正处于关键性临床试验或注册阶段。澳门太阳集团6138的愿景是成为享誉全球的生物制药公司，引领攻克癌症之路。
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